Idursulfas
Från Rilpedia
[[Bild:|220px|Idursulfas chemical structure]] | |
Idursulfas
|
|
Systematiskt (IUPAC) namn | |
? | |
Beteckningar | |
CAS-nummer | 50936-59-9 |
ATC-kod | A16AB09 |
PubChem | ? |
Kemiska data | |
Formel | ? |
Molekylmassa | ? |
Farmakokinetiska data | |
Biotillgänglighet | ? |
Metabolism | ? |
Halveringstid | ? |
Exkretion | ? |
Terapeutiska överväganden | |
Graviditetskategori |
? |
Juridisk status | |
Administrationsväg | ? |
Idursulfas (handelsnamn Elaprase) är ett läkemedel som används för att behandla Hunters sjukdom (också kallad Mucopolysaccharoidosis II).[1]
Idursulfas är ett av de dyraste läkemedlen som någonsin tillverkats, en dagsdos av medicinen (3 ml i injektionsampull) kostar drygt 27,000 kr[2] vilket resulterar i ett årligt pris på ca. 10 miljoner kronor. Idag behandlas ca. ett tiotal patienter med idursulfas i Sverige.
Elaprase säljs av Shire Pharmaceuticals Group och har blivit godkänt genom godkännande i undantagsfall, som omfattar sk. orphan drugs, läkemedel vars säkerhet inte är utförligt studerad då sjukdomen som ska behandlas är så sällsynt. Man har inte kunnat behandla särskilt många med medlet men man har ändå beslutat att tillåta det eftersom det är uppenbart att det räddar liv. Medlet är så dyrt att det normalt inte subventioneras, men detta kan ändras i undantagsfall.
Referenser
- ↑ Garcia AR, DaCosta JM, Pan J, Muenzer J, Lamsa JC (2007). "Preclinical dose ranging studies for enzyme replacement therapy with idursulfase in a knock-out mouse model of MPS II". Mol. Genet. Metab. 91 (2): 183-90. DOI:10.1016/j.ymgme.2007.03.003. PMID 17459751.
- ↑ http://www.fass.se/LIF/produktfakta/artikel_produkt.jsp?NplID=20060105000040&DocTypeID=30